Kupony weryfikacyjne FDA

W swoim artykule w Perspektywie Kesselheim (wydanie z 6 listopada) wyraża zaniepokojenie zakupem bonów priorytetowych na leki do leczenia zaniedbanych chorób tropikalnych. Zaproponowaliśmy program kuponowy w 2006,2, który stał się prawem w 2007 r., A prawo zezwala na przyznawanie bonów przez FDA w 2009 r.2 Zgodnie z prawem twórcy leczenia zaniedbanych chorób, takich jak malaria i gruźlica, są nagradzane kuponami z priorytetowym przeglądem, które można zastosować do innych leków, takich jak opłacalne terapie kardiologiczne. Kesselheim mówi, że ten system nagród jest potencjalnie niebezpieczny i nieefektywny i sugeruje, że jest on nieskuteczny i zbyt wąski.
Po pierwsze, przegląd priorytetów jest bezpieczny.3 Przeglądu priorytetowego nie należy mylić z przyspieszoną aprobatą lub szybką ścieżką . Przegląd priorytetowy nie pomija badań dotyczących bezpieczeństwa i skuteczności ani nie wymaga zatwierdzenia w określonym przedziale czasowym. Ustala cel na 6, a nie 10 miesięcy na przegląd FDA.
Po drugie, program kuponów jest skuteczny, ponieważ może łagodzić ogromne cierpienia przy niewielkich kosztach rządowych. Nasza analiza pokazuje, że zapewni ona znaczne korzyści netto dla pacjentów i twórców leków, 2 natomiast dodatkowe koszty związane z priorytetową oceną zostaną pokryte z dodatkowej opłaty użytkownika na rzecz FDA.
Po trzecie, program kuponów będzie skuteczny. Kesselheim argumentuje, że producenci raczej nie będą uruchamiać takiego programu z powodu perspektywy zdobycia vouchera przez kilka lat w przyszłości, ponieważ wartość vouchera zależy od sukcesu potencjalnych hitów leków. Niepewność ma charakter działalność farmaceutyczna. Kupon może być wart ponad 100 milionów dolarów, co powinno przynajmniej zmotywować firmy do wycofywania produktów z półek i umieszczania ich w późnych etapach prób klinicznych.
Po czwarte, program kuponów ma rozsądny zakres. Kesselheim argumentuje, że zakres jest zbyt wąski, ponieważ nagrodę za kupon nie otrzymują producenci preparatów do dalszego żywienia. I odwrotnie, niektórzy twierdzą, że zakres jest zbyt szeroki, ponieważ bony są przyznawane producentom zabiegów, które są już dostępne w krajach poza Stanami Zjednoczonymi. Szanujemy sugestie dotyczące ulepszenia przepisów prawa, ale uważamy, że obecny kompromis jest rozsądny. Obecny program voucherów do oceny priorytetów może zapewnić nowe zachęty do opracowywania leków przy stosunkowo niskim koszcie rządu, przyspieszyć przegląd innego produktu, który jest wartością rynkową, a nawet przyspieszyć zatwierdzenie ogólnej wersji tego produktu.
Warte są także inne mechanizmy i mamy nadzieję, że program bonów o wartości priorytetowej będzie ich uzupełnieniem. Sprzedaż vouchera może zapewnić fundusze na prywatne partnerstwa na rzecz rozwoju. Wspieramy również fundusze na mechanizmy wypychania (np. Finansowanie prób klinicznych) i mechanizmy przyciągania (np. Zobowiązania na wcześniejsze rynki) .4
Jeffrey Moe, Ph.D.
Henryk Grabowski, Ph.D.
David Ridley, Ph.D.
Duke University, Durham, NC 27708
David. edu
Drs. Moe, Grabowski i Ridley byli autorami pierwotnej propozycji przeglądu priorytetów. Badania te zostały sfinansowane przez Fundację GlaxoWellcome i Centrum Wspierania Przedsiębiorczości Społecznej Nie zgłoszono żadnego innego potencjalnego konfliktu interesów związanego z tym pismem.
4 Referencje1. Kesselheim AS. Opracowanie leków na zaniedbane choroby – problem z kuponami przeglądowymi FDA. N Engl J Med 2008; 359: 1981-1983
Bezpłatny, pełny tekst Web of Science Medline
2. Ridley DB, Grabowski HG, Moe JL. Opracowywanie leków dla krajów rozwijających się. Health Aff (Millwood) 2006; 25: 313-324
Crossref Web of Science Medline
3. Grabowski HG, Wang YR. Czy szybsze przeglądy leków w ramach Food and Drug Administration wpływają na bezpieczeństwo pacjentów. Analiza ustawy o opłacie za narkotyki na receptę z 1992 r. J Law Econ 2008; 51: 377-406
Crossref Web of Science
4. Berndt ER, Glennerster R, Kremer MR, i in. Wcześniejsze zobowiązania rynkowe w zakresie szczepionek przeciw zaniedbanym chorobom: szacowanie kosztów i skuteczności. Health Econ 2007; 16: 491-511
Crossref Web of Science Medline
Odpowiedź
Autor odpowiada: W odpowiedzi na Moe et al .: istnieją dobrze udokumentowane obawy dotyczące bezpieczeństwa i efektywności kosztowej programu vouchera weryfikacji priorytetów. Niedawne badania wykazały, że leki zatwierdzone przez FDA w ciągu ostatnich 2 miesięcy przed ostatecznym terminem rejestracji są bardziej prawdopodobnie związane z problemami bezpieczeństwa niż leki zatwierdzone w innym czasie, co sugeruje, że istnieje ryzyko nałożenia arbitralnie przyspieszonych terminów na przeglądy FDA .1 Po drugie, koszt vouchera weryfikacji priorytetów będzie znaczny, ponieważ społeczeństwo zapłaci więcej za wcześniejszą dostępność leków, takich jak ezetimibe (Zetia), które mogą nie działać lepiej niż tańsze leki generyczne.
Wreszcie, w odniesieniu do leczenia zaniedbanych chorób dotykających miliony pacjentów na całym świecie, Moe et al. argumentują, że wiele obiecujących leków gotowych do późnego etapu rozwoju nie zostało zdjętych z półek producentów z powodu niewystarczających zachęt finansowych. Jeśli to prawda, jest to alarmujące oskarżenie branży. Rozwój farmaceutyków jest w dużej mierze napędzany przez firmy, które czerpią dochody z wyłączności rynkowej chronionej patentem. Oprócz nieodpowiedniego zajmowania się nierentownymi chorobami, ta struktura zachęt została wykorzystana przez producentów do gromadzenia niezasłużonych dochodów kosztem pacjentów i płatników.3
Nie jest łatwo przewidzieć podobne zachowanie po przyjęciu programu kuponów o priorytecie. Pierwszy voucher prawdopodobnie zostanie przyjęty przez Novartis za leczenie przeciwmalaryczne artemeter-lumefantryna (Coartem), produkt, który był długo dostępny poza Stanami Zjednoczonymi.4 Nie można jednak zagwarantować, że Novartis osiągnie 100 milionów dolarów (lub więcej) przypadek ten zostanie zainwestowany w dostarczanie narkotyków potrzebującym pacjentom lub w dalsze badania5. Optymalnym sposobem radzenia sobie z zaniedbanymi chorobami nie jest tworzenie coraz bardziej zawiłych zachęt, które łatwo ulegają nadużyciom, lecz zwiększenie publicznych inwestycji w badania, podczas gdy zapewnienie, że wyniki są udostępniane w taki sposób, aby osiągnąć jak największe korzyści dla zdrowia publicznego.
Aaron S. Kesselheim, MD, JD
Brigham and Women s Hospital, Boston, MA 02115
5 Referencje1. Carpenter D, Zucker EJ, Avorn J. Terminy przeglądu leków i problemy bezpieczeństwa N Engl J Med 2008; 358: 1354-1361
Bezpłatny, pełny tekst Web of Science Medline
2. Jackevicius CA, Tu JV, Ross JS, Ko DT, Krumholz HM. Zastosowanie ezetymibu w Stanach Zjednoczonych i Kanadzie. N En
[patrz też: najrzadsze choroby genetyczne, dentysta dąbrowa górnicza, kolejka skierowań do sanatorium ]

Powiązane tematy z artykułem: dentysta dąbrowa górnicza kolejka skierowań do sanatorium najrzadsze choroby genetyczne